A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro do Elevidys, terapia gênica desenvolvida pela Roche para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão ocorreu após a avaliação dos dados disponíveis sobre a eficácia e a segurança do medicamento, que não foram considerados suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro.
O Elevidys tinha autorização condicional para uso no Brasil desde dezembro de 2024. Em julho de 2025, porém, a Anvisa determinou a suspensão preventiva da comercialização após alertas internacionais relacionados a casos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo relatos de mortes entre pacientes tratados.
Segundo comunicado conjunto da agência e da farmacêutica, após o envio de informações complementares e discussões regulatórias, a Roche decidiu solicitar voluntariamente o cancelamento do registro do produto no país.
Para que serve o Elevidys?
O Elevidys foi desenvolvido para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara e progressiva que afeta principalmente meninos. A enfermidade provoca a produção insuficiente de distrofina, proteína essencial para a manutenção das células musculares.
Com a deficiência da proteína, os pacientes apresentam perda progressiva da força muscular e podem desenvolver comprometimentos motores, respiratórios e cardíacos.
A terapia utiliza um vetor viral para levar às células musculares um gene sintético capaz de produzir a chamada microdistrofina, uma versão reduzida da proteína, mas com função semelhante. O objetivo é retardar a progressão da doença.
No Brasil, a indicação estava restrita a crianças deambuladoras, ou seja, capazes de caminhar sem auxílio, com idade entre 4 e 7 anos, que cumprissem critérios específicos e não apresentassem anticorpos contra o vetor viral utilizado na terapia.
O que muda para os pacientes?
Com a publicação do cancelamento no Diário Oficial da União, ficam suspensas no Brasil as atividades de importação, distribuição e comercialização do Elevidys.
A Anvisa deverá orientar os procedimentos relacionados aos pacientes que já haviam iniciado processos para aquisição ou aplicação do medicamento.
A Roche continuará responsável pelo acompanhamento de segurança dos pacientes que foram expostos ao Elevidys durante o período em que o produto esteve autorizado no país. Isso inclui as crianças brasileiras que receberam a terapia entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Apesar do cancelamento do registro brasileiro, a farmacêutica informou que pretende manter o programa clínico global do medicamento e continuar reunindo dados sobre sua eficácia e segurança.
A Anvisa também afirmou que poderá analisar um novo pedido de registro caso a empresa apresente evidências científicas adicionais que atendam aos requisitos regulatórios.